ROCTAVIAN (2X10^13VG/ML Solution for infusion) -

Roctavian -

גנרית: blood coagulation factors
חומר פעיל: Valoktokogen roxaparvovek
חלופות: Hemgenix
קבוצת ATC: B02BD - blood coagulation factors
תוכן חומר פעיל: 2X10^13VG/ML
טפסים: Solution for infusion
Balení: Vial
Obsah balení: |1X8ML|
Způsob podání: prodej na lékařský předpis

Roctavian

2.1 Obecný popis Valoctocogenum roxaparvovecum je léčivý přípravek genové terapie, který exprimuje SQ formu lidského koagulačního faktoru VIII založený na bázi nereplikujícího se rekombinantního adeno-asociovaného viru sérotypu 5 obsahující cDNA genu pro SQ formu lidského koagulačního faktoru VIII s deletovanou doménou B pod kontrolou promotoru specifického pro jaterní buňky. Valoktokogen roxaparvovek je vytvářen v expresním systému bakuloviru, který je odvozen z buněk Spodoptera frugiperda 2.2 Kvalitativní a kvantitativní složení Jeden ml roztoku obsahuje valoctocogenum roxaparvovecum 2 × 1013 vektorů genomu. Jedna injekční lahvička obsahuje valoctocogenum roxaparvovecum 16 × 1013 vektorů genomu v 8 ml roztoku. Pomocná látka se známým účinkem Tento léčivý přípravek obsahuje 29 mg sodíku v jedné injekční lahvičce. Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1. Infuzní roztok. Čirý, bezbarvý až bledě žlutý roztok s hodnotou pH v rozmezí 6,9–7,8 a s hodnotou osmolarity v rozmezí 364–445 mosm/l....יותר

Roctavian

Léčba má být zahájena pod dohledem lékaře, který má zkušenosti s léčbou hemofilie či poruch koagulace krve. Tento léčivý přípravek má být podáván ve zdravotnickém zařízení, kde je k dispozici personál a vybavení k okamžitému zásahu v případě reakcí spojených s infuzí Přípravek ROCTAVIAN smí být podáván pouze pacientům, u kterých byla validovaným testem prokázána nepřítomnost...יותר

Roctavian

Hypersenzitivita na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku uvedenou v bodě 6.1. Probíhající infekce buď akutní, nebo nekontrolované chronické; nebo pacienti se známou významnou jaterní fibrózou či cirhózou...יותר

Roctavian

Přípravek ROCTAVIAN je indikován k léčbě pacientů s těžkou hemofilií A faktoru VIIIprotilátek proti adeno-asociovanému viru sérotypu...יותר

Roctavian

Před podáním valoktokogenu roxaparvoveku mají být zkontrolovány stávající léčivé přípravky pacienta, aby bylo možné určit, zda nemají být upraveny, aby se zabránilo očekávaným interakcím popsaným v tomto bodě. Souběžná medikace pacientů má být po podání valoktokogenu roxaparvoveku monitorována, a to zejména během prvního roku, a má být zhodnocena potřeba změny souběžných léčivých...יותר

Roctavian

Bezpečnost a účinnost přípravku ROCTAVIAN u dětí a dospívajících mladších 18 let nebyly dosud stanoveny. Nejsou dostupné žádné údaje. Způsob podání Přípravek ROCTAVIAN se musí podávat intravenózní infuzí. Nepodávejte jako intravenózní injekci nebo bolus. Podávejte tento léčivý přípravek ve zdravotnickém zařízení, kde je k dispozici personál a vybavení k okamžitému zásahu v případě...יותר

Roctavian

Ženy ve fertilním věku Nebyly provedeny žádné specializované studie fertility / embryonální studie, které by zjistily, zdali použití tohoto přípravku u žen ve fertilním věku a během těhotenství může být škodlivé pro novorozence vertikálního přenosuženy ve fertilním věku používat antikoncepci. Z toho důvodu se podávání přípravku ROCTAVIAN u žen ve fertilním věku nedoporučuje. Antikoncepce...יותר

Roctavian

Sledovatelnost Aby se zlepšila sledovatelnost biologických léčivých přípravků, má se přehledně zaznamenat název podaného přípravku a číslo šarže. Pacienti s již dříve existujícími protilátkami proti kapsidě vektoru AAV Zkušenost u pacientů s již dříve přítomnými protilátkami proti kapsidě vektoru AAV5 je omezená. Studie 270-201 a 270-301 vylučovaly pacienty se zjistitelnými protilátkami...יותר

Roctavian

Infuze valoktokogenu roxaparvoveku může mít malý vliv na schopnost řídit nebo obsluhovat stroje. Z důvodu potenciálních nežádoucích účinků, jako je přechodná presynkopa, závrať, únava a bolest hlavy, které se u pacientů objevily krátce po podání valoktokogenu roxaparvoveku, mají být pacienti poučeni, aby byli při řízení a obsluze strojů opatrní, dokud si nebudou jisti, že tento léčivý...יותר

Roctavian

Souhrn bezpečnostního profilu Mezi nejčastější nežádoucí účinky přípravku ROCTAVIAN patřily zvýšené hodnoty ALT AST Tabulkový seznam nežádoucích účinků Následující popsané nežádoucí účinky jsou založeny na celkovém počtu 141 pacientů ze studií 270-201 a 270-301, všichni s dávkou 6 × 1013 vg/kg po dobu až 275 týdnů Nežádoucí účinky jsou seřazeny podle třídy orgánového...יותר

Roctavian

Nejsou k dispozici žádné zkušenosti s náhodnou infuzí dávky o příliš vysokém objemu. Pokud je léčba předávkování považována za nezbytnou, má být symptomatická a podpůrná. Podání vyšších než doporučených dávek může mít za následek vyšší hodnoty aktivity faktoru VIII a může být teoreticky spojeno se zvýšeným rizikem trombotických příhod....יותר

Roctavian

Farmakoterapeutická skupina: antihemoragika, krevní koagulační faktory, ATC kód: B02BD Mechanismus účinku Valoktokogen roxaparvovek je genová terapie na bázi vektoru adeno-asociovaného viru sérotypu 5 s deletovanou doménou B pod kontrolou promotoru specifického pro jaterní buňky. Exprimovaný hFVIII-SQ nahrazuje chybějící koagulační faktor VIII potřebný pro účinnou hemostázu. Po infuzi valoktokogenu...יותר

Roctavian

Hodnoty transgenní DNA u valoktokogenu roxaparvoveku v různých tkáních stanoveny pomocí testu kvantitativní polymerázové řetězové reakce transgenní DNA včetně fragmentů degradované DNA. Neindikuje, zda je DNA přítomna v kapsidě vektoru, v buňkách nebo v tekuté fázi matrice přítomen neporušený vektor. Plazmatické matrice a matrice sperma byly dále hodnoceny měřením enkapsidované PCR testu...יותר

Roctavian

Požadavky pro předkládání PSUR pro tento léčivý přípravek jsou uvedeny v seznamu referenčních dat Unie jsou zveřejněny na evropském webovém portálu pro léčivé přípravky. Držitel rozhodnutí o registraci jeho registrace. D. PODMÍNKY NEBO OMEZENÍ S OHLEDEM NA BEZPEČNÉ A ÚČINNÉ POUŽÍVÁNÍ LÉČIVÉHO PŘÍPRAVKU • Plán řízení rizik Držitel rozhodnutí o registraci farmakovigilance...יותר

Roctavian

6.1 Seznam pomocných látek Dodekahydrát hydrogenfosforečnanu sodného Mannitol Poloxamer Chlorid sodný Dihydrát dihydrogenfosforečnanu sodného Voda pro injekci 6.2 Inkompatibility Studie kompatibility nejsou k dispozici, a proto nesmí být tento léčivý přípravek mísen s jinými léčivými přípravky. 6.3 Doba použitelnosti roky Po rozmrazení: Chemická a fyzikální stabilita při používání přípravku...יותר

Roctavian

6.1 Seznam pomocných látek Dodekahydrát hydrogenfosforečnanu sodného Mannitol Poloxamer Chlorid sodný Dihydrát dihydrogenfosforečnanu sodného Voda pro injekci 6.2 Inkompatibility Studie kompatibility nejsou k dispozici, a proto nesmí být tento léčivý přípravek mísen s jinými léčivými přípravky. 6.3 Doba použitelnosti roky Po rozmrazení: Chemická a fyzikální stabilita při používání přípravku...יותר

Roctavian

...יותר

Roctavian